Tế bào gốc trong điều trị bại não và tự kỷ

Tế bào gốc máu cuống rốn đã là liệu pháp tiêu chuẩn trong điều trị hơn 80 bệnh hiểm nghèo trong nhiều thập kỷ. Các nghiên cứu gần đây đã chỉ ra rằng tế bào gốc từ máu cuống rốn cũng giúp điều trị cho trẻ bại não và tự kỷ.

Tế bào gốc máu cuống rốn được sử dụng trong điều trị hơn 80 bệnh lý huyết học và ung thư nghiêm trọng. Nghiên cứu lâm sàng gần đây cho thấy máu cuống rốn được hiến tặng trong quá trình sinh nở có thể giúp ích cho trẻ bại não và tự kỷ.

Tế bào gốc máu cuống rốn và bại não

- Tế bào gốc đã là liệu pháp tiêu chuẩn trong điều trị hơn 80 bệnh hiểm nghèo trong 29 năm. Tiến sĩ Tomasz Baran từ Ngân hàng Tế bào gốc Ba Lan cho biết máu cuống rốn có thể giúp trẻ em bị bại não và các bệnh phổ tự kỷ.

Điều này được chứng minh trong một nghiên cứu lâm sàng được công bố vào tháng 10 năm 2017 trên tạp chí Stem Cells Translational Medicine .¹ Nó cho thấy rằng việc cấy ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn của chính một đứa trẻ có thể giúp xây dựng lại các kết nối trong não và cải thiện chức năng vận động ở trẻ bị co cứng bại não.

Khi được đưa cho một mô bệnh khác, tế bào gốc sẽ có dạng một tế bào mô sửa chữa. Trong bệnh bại não, các tế bào gốc sẽ xây dựng lại các kết nối trong não.

Nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà nghiên cứu tại Đại học Duke ở Bắc Carolina (Mỹ), trên 63 trẻ em mắc các dạng khác nhau và bị bại não co cứng nghiêm trọng. Tình trạng này thường do tổn thương não trước hoặc sau khi sinh. Những đứa trẻ nhận được một liều tế bào gốc tiêm tĩnh mạch từ máu cuống rốn của chính mình, lên tới ít nhất 25 triệu tế bào gốc trên mỗi kg trọng lượng cơ thể, cho thấy sự cải thiện chức năng vận động một năm sau khi tiêm tế bào. Những kết quả này tốt hơn đáng kể so với những trẻ nhận được liều lượng tế bào gốc thấp hơn hoặc dùng giả dược.

Joanne Kurtzberg, tác giả của nghiên cứu, giám đốc Chương trình Cấy ghép Tủy và Máu ở Nhi khoa của The Duke cho biết: 'Kết quả của nghiên cứu cho thấy truyền tế bào gốc máu cuống rốn đúng cách có thể giúp giảm bớt các triệu chứng ở trẻ em bị bại não.

Tuy nhiên, chúng tôi vẫn phải học hỏi rất nhiều về liệu pháp này để có thể tối ưu hóa và cung cấp cho nhiều trẻ em bị bại não hơn, Kurtzberg cho biết thêm.

Các nhà khoa học suy đoán rằng máu cuống rốn cũng chứa các tế bào trị liệu khác có thể ảnh hưởng đến sự hình thành các kết nối thần kinh mới ở trẻ bại não.

Tự kỷ và tế bào gốc máu cuống rốn

Các kết quả nghiên cứu cho đến nay là rất ngoạn mục - trong trường hợp mắc các bệnh phổ tự kỷ ở trẻ em được quản lý tế bào gốc, các kỹ năng xã hội, đặc biệt là phát triển giọng nói, được tăng cường. - Chúng ta đang chứng kiến ​​những gì cho đến gần đây dường như là khoa học viễn tưởng - Tiến sĩ nói. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, nhà thần kinh học trẻ em. - Trong khi đó, nghiên cứu khoa học mới nhất vượt quá tầm nhìn về y học của nhiều nhà tương lai học. Nó chỉ ra rằng trong việc điều trị một chứng rối loạn phức tạp như chứng tự kỷ, nhờ sử dụng máu cuống rốn, người ta đã tìm thấy sự cải thiện đáng kể trong hành vi xã hội, chức năng lời nói và sự gia tăng trí thông minh ở quy mô không lời. Tất cả những người đối phó với chứng tự kỷ, cả cha mẹ của trẻ tự kỷ, bác sĩ và nhà nghiên cứu, đều có hy vọng lớn vào sự phát triển của phương pháp điều trị mang tính cách mạng này.

Điều này được chứng minh qua kết quả của các nhà khoa học Mỹ nói trên đến từ Đại học Duke .² Trong quá trình nghiên cứu, mỗi đứa trẻ nhận được từ 1 tỷ đến 2 tỷ tế bào gốc. Sau 6 tháng, và một năm sau khi tiêm tế bào gốc, những đứa trẻ trở lại để kiểm tra và quan sát thêm.

Joanne Kurtzberg nói: “Một số trẻ không nói được nhiều đã có sự gia tăng đáng kể về vốn từ vựng và chức năng nói. - Nhiều trẻ em có thể tham gia chơi và giao tiếp theo cách mà trước đây không thể - chuyên gia cho biết thêm.

Tuy nhiên, như Kurtzberg chỉ ra, nghiên cứu không có nhóm so sánh, điều này rất quan trọng trong việc xác định liệu phương pháp điều trị có thực sự hiệu quả hay không. Các nhà nghiên cứu hiện đang trong quá trình thực hiện một nghiên cứu mù đôi, có đối chứng với giả dược với 165 trẻ tự kỷ từ 2 đến 8 tuổi. Việc giám sát nghiên cứu được thực hiện bởi FDA - Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.

Tại Ba Lan, nhờ sự hợp tác của Ngân hàng Tế bào gốc Ba Lan và Bệnh viện Nhi đồng Đại học ở Lublin (USK), 11 trẻ em đã bắt đầu một liệu pháp sáng tạo bằng máu cuống rốn của chính mình. Hiệu quả của liệu pháp này làm dấy lên hy vọng lớn: Hóa ra trong việc điều trị chứng rối loạn phức tạp như chứng tự kỷ, nhờ sử dụng máu cuống rốn, người ta đã tìm thấy sự cải thiện đáng kể trong hành vi xã hội, chức năng lời nói và sự gia tăng trí thông minh ở quy mô không lời. Tất cả những người đối phó với rối loạn phổ tự kỷ, cả cha mẹ của trẻ tự kỷ cũng như các bác sĩ và nhà nghiên cứu, cảm thấy hy vọng lớn vào sự phát triển của phương pháp điều trị mang tính cách mạng này - TS. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, một nhà thần kinh học trẻ em từ Đại học Y ở Lublin.

Nguồn:

1. Máu cuống rốn cải thiện kỹ năng vận động ở một số trẻ bị bại não, https://corporate.dukehealth.org/news-listing/umbilical-cord-blood-improves-motor-skills-some-children-cerebral-palsy

2. Tế bào gốc mang lại hy vọng cho bệnh tự kỷ, http://edition.cnn.com/2017/04/05/health/autism-cord-blood-stem-cells-duke-study/index.html

3. Ngân hàng tế bào gốc Ba Lan (PBKM)