Bệnh máu khó đông: bệnh nhân đang chờ đợi một chương trình mới

Năm nay, Chương trình Quốc gia Điều trị Bệnh nhân Hemophilia và Các bệnh Xuất huyết Liên quan kết thúc. Chương trình phải được tiếp tục, vì chỉ khi đó bệnh nhân mới có cơ hội nhận được sự chăm sóc thích hợp, điều vẫn còn thiếu ở Ba Lan.

Nhờ những nỗ lực của Hiệp hội Bệnh nhân Hemophilia Ba Lan, tình hình bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu ở Ba Lan đã được cải thiện đáng kể trong 10 năm qua, nhưng tiêu chuẩn chăm sóc bệnh nhân vẫn khác so với các nước khác. Trước đây, chất lượng điều trị bệnh máu khó đông ở Ba Lan rất thấp.

- Nếu điều trị không tốt, bệnh máu khó đông để lại hậu quả vô cùng nghiêm trọng, người bệnh bị tổn thương khớp nghiêm trọng, nhiều người chỉ đi lại được nhờ công rất lớn của các bác sĩ chỉnh hình và phục hồi chức năng. Đó là lý do tại sao việc điều trị tốt là rất quan trọng - Bogdan Gajewski, chủ tịch Hiệp hội Bệnh nhân Hemophilia Ba Lan, cho biết trong cuộc họp báo nhân Ngày Thế giới về Bệnh nhân Hemophilia.

Không có trung tâm điều trị toàn diện

Bệnh máu khó đông là căn bệnh hiếm gặp, ít bác sĩ biết cách điều trị. Do đó, các trung tâm trị liệu phức hợp nên được thành lập để bệnh nhân có thể nhận được sự trợ giúp của các bác sĩ chuyên khoa.

Việc thành lập các trung tâm như vậy là một trong những mục tiêu chính của phiên bản mới được tạo gần đây của Chương trình Quốc gia Điều trị Bệnh nhân Hemophilia cho giai đoạn 2019-22.

- Bệnh nhân nên được tiếp cận với dịch vụ chăm sóc y tế toàn diện, vì vậy điều quan trọng nhất bây giờ là tạo ra các trung tâm chăm sóc toàn diện, nơi bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu sẽ có thể tư vấn không chỉ bác sĩ huyết học mà còn các bác sĩ chuyên khoa khác, ví dụ bác sĩ chỉnh hình, bác sĩ phẫu thuật, nha sĩ, bác sĩ gan, nhà di truyền học. , nhà vật lý trị liệu và những phụ nữ mắc bệnh von Willebrand và các rối loạn chảy máu liên quan cũng với bác sĩ phụ khoa. Sự sống của một người bị bệnh máu khó đông phụ thuộc vào kiến ​​thức của bác sĩ về các lựa chọn điều trị, đó là lý do tại sao việc giáo dục nhân viên y tế là rất quan trọng - GS. Krystyna Zawilska, Chủ tịch Nhóm Cầm máu của Hiệp hội Bác sĩ Huyết học và Truyền máu Ba Lan.

- Chúng tôi hy vọng rằng phiên bản mới của Chương trình Quốc gia sẽ được phê duyệt đúng hạn, chương trình sẽ được thực hiện và các trung tâm sẽ được thành lập - Bogdan Gajewski nói.

Katarzyna Głowala, Thứ trưởng Bộ Y tế, người có mặt tại hội nghị, trấn an rằng bệnh nhân không nên lo lắng, vì không có nguy hiểm.

- Thuốc đã được bảo hành đến hết quý I / 2019. Chương trình do nhóm phát triển đã được gửi đến Bộ Y tế vào ngày 30 tháng 3, và vào ngày 11 tháng 4, tôi đã gửi nó cho AOTMiT. Cơ quan này có 60 ngày để đưa ra ý kiến. Tôi có thể đảm bảo với bạn rằng bệnh sẽ không khỏi nếu không được điều trị. Thứ trưởng Głowala cho biết chương trình sẽ được tiếp tục không chậm trễ.

Chương trình Quốc gia quy định việc thiết lập một mạng lưới các trung tâm điều trị toàn diện.

- Các trung tâm sẽ không được thành lập cho đến khi các quy trình điều trị bệnh máu khó đông ngoại trú được định giá phù hợp. Bogdan Gajewski cho biết: Để có được chất lượng điều trị thích hợp, cần phải chuẩn bị các thủ tục và định giá chính xác để việc chăm sóc này không gây gánh nặng cho ngân sách của bệnh viện, ví dụ như với các chẩn đoán chuyên khoa.

Vấn đề quy trình cấp cứu tại HED và các phòng cấp cứu bệnh viện vẫn còn là một vấn đề nan giải. Trong trường hợp bị chấn thương, bệnh nhân bị bệnh ưa chảy máu nên được truyền yếu tố đông máu càng sớm càng tốt.

Thật không may, vẫn có những trường hợp điều trị không đúng cách đối với những người mắc bệnh ưa chảy máu: trì hoãn hoặc thậm chí từ chối sử dụng một yếu tố nào đó. Điều này khiến sức khỏe và tính mạng của người mắc bệnh máu khó đông gặp nhiều nguy hiểm.

Trong vài năm nay, Hiệp hội Bệnh nhân Hemophilia Ba Lan đã nộp đơn xin công nhận thẻ bệnh nhân "Factor First" là tài liệu chính thức sẽ được các dịch vụ cấp cứu tôn trọng.

Thật không may, các kháng cáo của Hiệp hội vẫn chưa được trả lời.

Cải thiện khả năng tiếp cận với các loại thuốc mới

Nguồn cung cấp các yếu tố đông máu ở Ba Lan đã ở mức tốt. - Tại Ba Lan, mức tiêu thụ yếu tố VIII bình quân đầu người năm 2016 là 6,38. Đây là rất nhiều, mặc dù chúng tôi vẫn còn xa Ireland, nơi nó là 10,84, hoặc đến Hungary. Tuy nhiên, vấn đề là loại yếu tố đông máu được sử dụng - GS. Krystyna Zawilska.

Phần lớn các loại thuốc hiện có ở Ba Lan là các yếu tố có nguồn gốc từ huyết tương, được sản xuất từ ​​huyết tương thu được từ nhiều người hiến tặng, được hầu hết các chuyên gia coi là kém an toàn hơn.

Trong điều trị bệnh nhân người lớn, chỉ 3-5 phần trăm. thuốc được sử dụng là các yếu tố tái tổ hợp hiện đại, được sản xuất bằng kỹ thuật di truyền trong nuôi cấy tế bào biến đổi.

- Các yếu tố tái tổ hợp không chỉ có nghĩa là an toàn hơn mà còn có hiệu quả tốt hơn. Việc sửa đổi phân tử giúp tạo ra các hiệu ứng bổ sung, ví dụ như các yếu tố có tác dụng kéo dài được tạo ra. Ngày nay, một bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A cần được tiêm 150 mũi vào tĩnh mạch mỗi năm. Với những loại thuốc có tác dụng kéo dài, số lần tiêm có thể giảm xuống còn 100 mũi, và thậm chí nhiều hơn ở bệnh máu khó đông B. Cũng có những loại thuốc mới thay đổi hoàn toàn cách điều trị của bệnh nhân - chúng có thể được tiêm dưới da, mỗi tuần một lần. Chúng tôi cũng mong muốn các bệnh nhân Ba Lan cũng có thể tiếp cận với họ - giáo sư nói. Zawilska.

Ngoài ra, không phải tất cả trẻ em đều có cơ hội được điều trị bằng các tác nhân tái tổ hợp. Vẫn còn một hồ sơ cổ hủ trong việc điều trị dự phòng cho trẻ em, không được hỗ trợ bởi kiến ​​thức y tế, theo đó chỉ những trẻ chưa từng được điều trị bằng thuốc có nguồn gốc từ huyết tương mới được sử dụng thuốc tái tổ hợp trong điều trị.

Bệnh máu khó đông được điều trị như thế nào ở Hungary?

Ví dụ của Hungary cho thấy cách tổ chức chăm sóc tốt những người mắc bệnh máu khó đông. Tổ chức chăm sóc bệnh nhân rối loạn xuất huyết ở Hungary rất cao.

Bệnh nhân được chăm sóc y tế toàn diện, tiếp cận rộng rãi với các yếu tố đông máu tái tổ hợp và khả năng sử dụng các liệu pháp điều trị hiện đại.

- Ở đất nước của tôi, có một trung tâm chuyên biệt về chăm sóc toàn diện cho bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu, làm việc với các bác sĩ và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, cung cấp cho chúng tôi dịch vụ chăm sóc liên ngành, cá nhân hóa - David Lencses từ Hiệp hội Bệnh tật Hungary cho biết. - Nhà nước cung cấp cho chúng tôi một mô hình điều trị hiệu quả đã được chứng minh ở nhiều quốc gia và được Nghị viện Châu Âu khuyến nghị. Nhờ đó, chúng ta có thể có một cuộc sống năng động, chuyên nghiệp và gia đình, quên đi bệnh tật.

Ở Hungary, 43% các yếu tố đông máu được sử dụng là thuốc tái tổ hợp. - Tôi đã được điều trị dự phòng từ khi mới sinh ra, tôi luôn là một người năng động, tôi đã chơi bóng đá, bóng chuyền, bóng rổ, tôi chưa bao giờ cảm thấy bị tổn hại bởi việc tôi bị bệnh máu khó đông, incl. bởi vì nhà nước cung cấp cho tôi khả năng tiếp cận tốt với thuốc men và tổ chức điều trị tốt - David Lencses nói.

- Chúng tôi hy vọng rằng Cơ quan Đánh giá và Đánh giá Công nghệ Y tế, hiện đã nhận được ấn bản mới của Chương trình Quốc gia, sẽ hỗ trợ nó. Bogdan Gajewski cho biết: Việc triển khai phiên bản mới của Chương trình có thể dẫn đến việc Ba Lan đáp ứng các tiêu chuẩn châu Âu về điều trị bệnh ưa chảy máu. - Chúng tôi đang mong chờ một Chương trình tốt.