Thứ tư, ngày 17 tháng 7 năm 2013. - Đó là một tiến bộ khoa học phải mất 15 năm nghiên cứu, nhưng đã cho kết quả đầu tiên. Tại Ý, sáu trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp và không thể chữa được đang được điều trị bằng liệu pháp gen trong ba năm và đã cho thấy sự tiến bộ lớn.
Virus AIDS có thể được sử dụng để điều trị hai bệnh di truyền nghiêm trọng. Năm 1996, một nhà khoa học người Ý đã phát hiện ra rằng điều này là có thể và sau nhiều năm nghiên cứu và đầu tư hàng triệu đô la của Telethon, liệu pháp ban đầu đang đưa sáu đứa trẻ trở lại cuộc sống.
Thành công của hai thử nghiệm, được công bố trên Science và được thực hiện bởi Viện trị liệu gen San Raffaele Telethon (TIGET) ở Ý, cho thấy rằng phương pháp điều trị này hiện có hiệu quả, chống lại hai bệnh di truyền nghiêm trọng: bệnh bạch cầu di căn và hội chứng Wiskott -Làm giàu.
Những đứa trẻ được điều trị bằng kỹ thuật này tại viện đó là: Mohammad, từ Lebanon (ảnh, trái), Giovanni và Jacob, từ Mỹ, Kamal, từ Ai Cập, Samuel, từ Ý (ảnh) và Canalp, từ Thổ Nhĩ Kỳ.
Ba người trong số họ mắc chứng tăng bạch cầu metachromatic và ba hội chứng Wiskott-Aldrich, và tất cả sáu người đã hồi phục nhờ liệu pháp gen: họ có thể sống cuộc sống bình thường và đi học.
Mặc dù đây là hai bệnh khác nhau, nhưng cách điều trị là như nhau: tế bào gốc được chiết xuất từ tủy xương của bệnh nhân, được thao tác trong phòng thí nghiệm bằng cách thêm virus HIV đã sửa đổi (hầu như giữ lại 2-4% bộ gen ban đầu của nó) để sửa chữa các khiếm khuyết di truyền gây ra cho họ các bệnh, và họ được tiêm lại trong cơ thể của bệnh nhân.
Do đó, người ta đã đạt được rằng tủy xương của trẻ em sau đó xuất hiện hoàn toàn thay thế bởi các tế bào mới và chúng bắt đầu hồi phục.
Luigi Naldini, Giám đốc cho biết: "Ba năm sau khi bắt đầu thử nghiệm lâm sàng, kết quả thu được ở sáu bệnh nhân đầu tiên rất đáng khích lệ: liệu pháp này không chỉ an toàn mà còn hiệu quả và có khả năng thay đổi lịch sử lâm sàng của những căn bệnh nghiêm trọng này. của con hổ
Các đồng nghiệp của ông tin rằng khám phá này mở đường cho các liệu pháp mới để điều trị các bệnh khác trong tương lai.
Nguồn:
Tags:
gia đình Bảng chú giải Các LoạI ThuốC
Virus AIDS có thể được sử dụng để điều trị hai bệnh di truyền nghiêm trọng. Năm 1996, một nhà khoa học người Ý đã phát hiện ra rằng điều này là có thể và sau nhiều năm nghiên cứu và đầu tư hàng triệu đô la của Telethon, liệu pháp ban đầu đang đưa sáu đứa trẻ trở lại cuộc sống.
Thành công của hai thử nghiệm, được công bố trên Science và được thực hiện bởi Viện trị liệu gen San Raffaele Telethon (TIGET) ở Ý, cho thấy rằng phương pháp điều trị này hiện có hiệu quả, chống lại hai bệnh di truyền nghiêm trọng: bệnh bạch cầu di căn và hội chứng Wiskott -Làm giàu.
Những đứa trẻ được điều trị bằng kỹ thuật này tại viện đó là: Mohammad, từ Lebanon (ảnh, trái), Giovanni và Jacob, từ Mỹ, Kamal, từ Ai Cập, Samuel, từ Ý (ảnh) và Canalp, từ Thổ Nhĩ Kỳ.
Ba người trong số họ mắc chứng tăng bạch cầu metachromatic và ba hội chứng Wiskott-Aldrich, và tất cả sáu người đã hồi phục nhờ liệu pháp gen: họ có thể sống cuộc sống bình thường và đi học.
Mặc dù đây là hai bệnh khác nhau, nhưng cách điều trị là như nhau: tế bào gốc được chiết xuất từ tủy xương của bệnh nhân, được thao tác trong phòng thí nghiệm bằng cách thêm virus HIV đã sửa đổi (hầu như giữ lại 2-4% bộ gen ban đầu của nó) để sửa chữa các khiếm khuyết di truyền gây ra cho họ các bệnh, và họ được tiêm lại trong cơ thể của bệnh nhân.
Do đó, người ta đã đạt được rằng tủy xương của trẻ em sau đó xuất hiện hoàn toàn thay thế bởi các tế bào mới và chúng bắt đầu hồi phục.
Luigi Naldini, Giám đốc cho biết: "Ba năm sau khi bắt đầu thử nghiệm lâm sàng, kết quả thu được ở sáu bệnh nhân đầu tiên rất đáng khích lệ: liệu pháp này không chỉ an toàn mà còn hiệu quả và có khả năng thay đổi lịch sử lâm sàng của những căn bệnh nghiêm trọng này. của con hổ
Các đồng nghiệp của ông tin rằng khám phá này mở đường cho các liệu pháp mới để điều trị các bệnh khác trong tương lai.
Nguồn:
