Năm 2018 đã mang lại nhiều điều tốt đẹp cho những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL). Một số bệnh nhân Ba Lan, cụ thể là bệnh nhân CLL tái phát, khó chữa với 17p mất đoạn hoặc đột biến TP53, đã được tiếp cận với một loại thuốc cứu sống. Đồng thời, kết quả nghiên cứu cũng được công bố cho thấy bệnh nhân điều trị bằng venetoclax kết hợp với rituximab có thể ngưng điều trị sau 2 năm mà bệnh không tiến triển.
Chúng ta đang thấy một bước đột phá trong điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính? Liệu bệnh nhân CLL sau khi điều trị không hóa trị liệu có thể ngừng điều trị, điều này giúp cơ thể tái tạo, và người bị CLL sẽ có thể cải thiện chất lượng cuộc sống?
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính là bệnh ung thư máu phổ biến nhất. Ở Ba Lan, khoảng 17.000 người bị bệnh và 1.900 trường hợp mới được chẩn đoán mỗi năm. Bệnh thường tiến triển chậm và 1/3 số bệnh nhân sẽ không bao giờ cần điều trị và chỉ được theo dõi y tế. CLL là do đột biến trong tế bào gọi là tế bào lympho B. Dạng khó điều trị nhất là dạng CLL khi bệnh tái phát và kháng lại các phương pháp điều trị hiện có và sẵn có.
Thành tựu đầu tiên trong điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính là sự ra đời của ibrutinib - liệu pháp ức chế sự nhân lên của tế bào ung thư. Cơ chế hoạt động của thuốc này đòi hỏi phải được tiếp tục sử dụng cho đến khi tiến triển, tức là bệnh phát triển thêm. Vào năm 2017, một loại thuốc cải tiến khác đã được đăng ký - venetoclax với cơ chế hoạt động khác. Venetoclax phục hồi khả năng tự nhiên của tế bào ung thư để tế bào chết theo chương trình, tức là quá trình chết theo chương trình. Nhờ cơ chế này, các tế bào đã qua sử dụng hoặc bị hư hỏng sẽ được loại bỏ khỏi cơ thể.
Vào tháng 11 năm 2018, kết quả của nghiên cứu đã được công bố, cho thấy có thể chấm dứt việc sử dụng liệu pháp (venetoclax kết hợp với rituximab) sau 2 năm điều trị. Điều này là có thể do hiệu quả cao của hình thức điều trị CLL không dùng hóa chất này. Điều này có nghĩa là người bệnh có thể tránh được các tác dụng phụ và không phải nghĩ đến những vất vả của bệnh cho đến khi bệnh bắt đầu tiến triển trở lại. Việc điều trị bệnh nhân CLL tái phát, khó chữa bằng venetoclax kết hợp với rituximab đã được đăng ký trên cơ sở nghiên cứu MURANO, bao gồm cả bệnh nhân Ba Lan.
Nghiên cứu MURANO
Nghiên cứu MURANO đã thu nhận 389 bệnh nhân mắc bệnh CLL khó chịu tái phát đã được điều trị ít nhất một lần trước đó. Nghiên cứu được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của venetoclax được sử dụng kết hợp với rituximab. Tuổi trung bình của bệnh nhân trong nghiên cứu là 65 tuổi (độ tuổi: 22-85 tuổi).
Nghiên cứu cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong khả năng sống sót tự do
khỏi sự tiến triển của bệnh (PFS) ở những bệnh nhân đã dùng venetoclax kết hợp với rituximab. Giảm nguy cơ phát triển thêm bệnh hoặc tử vong của bệnh nhân sau 2 năm điều trị cao tới 83%. 87% bệnh nhân thuyên giảm bệnh (tức là số lượng tế bào bạch cầu trong cơ thể giảm đáng kể), vẫn tồn tại một năm sau khi ngừng điều trị. Hiệu quả của liệu pháp này cao đến nỗi 64% bệnh nhân đáp ứng với liệu pháp này đạt được bệnh dư tối thiểu không thể phát hiện được (uMDR).
Chúng ta có thể nói về căn bệnh sót lại tối thiểu không thể phát hiện được khi trong số 10.000 tế bào bạch cầu còn lại trong máu hoặc tủy xương sau khi điều trị, có ít hơn
1 tế bào khối u.
Bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính ngày càng nhiều thường là những người trẻ tuổi. Điều quan trọng là họ phải được điều trị bằng các phương pháp hiện đại càng sớm càng tốt. Điều này làm cho nó có thể có một cuộc sống lâu hơn không có tiến triển.
Khả năng điều trị bằng venetoclax kết hợp với rituximab đặc biệt quan trọng đối với những bệnh nhân trở nên kháng thuốc (tức là đã ngừng đáp ứng) với phương pháp điều trị được sử dụng cho đến nay và những người không bị mất đoạn 17p và đột biến TP53. Họ không có sẵn liệu pháp hiệu quả vào lúc này. Bệnh nhân bị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính khó chữa tái phát với 17p mất đoạn hoặc đột biến TP53 có thể được điều trị bằng ibrutinib hoặc venetoclax một mình.
