Ngày bệnh hiếm gặp 2017 - CHÚNG TÔI HY VỌNG

Vào ngày 28 tháng 2 năm 2017, Ngày các bệnh hiếm gặp sẽ được tổ chức tại Ba Lan lần thứ bảy. Cho đến nay, hơn 7.000 bệnh hiếm gặp đã được chẩn đoán, ảnh hưởng đến 2 triệu người Ba Lan. Mặc dù bệnh nhân đã tìm cách tiếp cận với dịch vụ chăm sóc y tế thích hợp trong gần một thập kỷ, nhưng tình trạng của họ vẫn là một trong những khó khăn nhất ở châu Âu.

Ngày Bệnh hiếm gặp là một ngày lễ được tổ chức ở hơn 100 quốc gia trên thế giới. Lễ kỷ niệm năm nay sẽ được tổ chức dưới khẩu hiệu "We Mang Hope". Là nhà tổ chức sự kiện, Diễn đàn Quốc gia về Điều trị Các bệnh Hiếm muộn, nhấn mạnh, đây là thời điểm đặc biệt trong năm khi các bệnh nhân cùng nhau nói về nguyên nhân của họ - và có rất nhiều điều để nói.

Cho đến nay, 7.000 bệnh hiếm đã được xác định. Mỗi đứa trẻ thứ 25 được sinh ra với tình trạng này. Một số bệnh không xuất hiện cho đến tuổi thanh niên hoặc tuổi trưởng thành.

- Vấn đề đầu tiên mà bệnh nhân phải đối mặt trên con đường của họ là được chẩn đoán chính xác. Ở Ba Lan, không có trung tâm chuyên khoa nào mà các bác sĩ chuyên khoa sẽ có kinh nghiệm trong việc chẩn đoán phân biệt các bệnh hiếm gặp. Mirosław Zieliński nhấn mạnh, các bệnh hiếm gặp thường là những bệnh có nhiều triệu chứng, do đó bệnh nhân cần được chăm sóc toàn diện bởi các bác sĩ chuyên khoa có khả năng kết hợp các triệu chứng và chẩn đoán một cách hiệu quả.

Bệnh nhân kêu gọi thành lập trung tâm chính về các bệnh hiếm gặp ở Ba Lan, nhiệm vụ của trung tâm này sẽ là chỉ định các trung tâm tham khảo cho các bệnh cụ thể trên khắp đất nước. Hiện Bộ đang làm việc trên nguyên tắc chứng nhận của các trung tâm khác phù hợp với tiêu chí địa lý, nhân khẩu. Do sự đa dạng và sự xuất hiện không đáng kể của một số bệnh hiếm, các chuyên gia đề nghị nên liên kết với các trung tâm tham khảo ngoài nước ta. Sau đó, bệnh nhân có thể nhận được sự trợ giúp cần thiết ở một quốc gia châu Âu khác đã phát triển một hệ thống đối phó với một thực thể bệnh nhất định. Chẩn đoán hiệu quả và chính xác mở ra con đường điều trị và trong nhiều trường hợp có cơ hội ngăn chặn sự phát triển của bệnh và sống một cuộc sống năng động.

- Chúng tôi đã chiến đấu với những căn bệnh hiếm gặp trong 10 năm. Tuy nhiên, loại hoa này có hậu vị hơi đắng.Bệnh nhân vẫn gặp khó khăn trong việc tiếp cận với các bác sĩ chuyên khoa, họ tìm kiếm bệnh trong nhiều năm. Ngay cả khi họ nhận được chẩn đoán, nhiều người trong số họ không có cơ hội điều trị hoặc phải tìm kiếm nó bên ngoài đất nước của chúng tôi. Chúng tôi thiếu các cơ sở đăng ký và trung tâm chuyên biệt có thể giải quyết việc chăm sóc toàn diện cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp. Thật không may, chúng tôi vẫn là một ống kính cho thấy tất cả những thiếu hụt của hệ thống chăm sóc sức khỏe Ba Lan, một lần nữa đặt Ba Lan vào đuôi của châu Âu - Mirosław Zieliński, chủ tịch Diễn đàn Quốc gia về Điều trị Các bệnh Hiếm muộn nói.

Cơ quan đăng ký bệnh hiếm gặp

Chủ đề của các trung tâm tham khảo được liên kết chặt chẽ với định đề để tạo ra một cơ quan đăng ký bệnh hiếm gặp ở Ba Lan nhất quán với các cơ quan đăng ký khác trên thế giới. Sổ đăng ký sẽ do Bộ Y tế lập và dữ liệu sẽ được thu thập bởi các trung tâm tham khảo. Tài liệu mở rộng là một cơ sở kiến ​​thức có thể được sử dụng bởi các chuyên gia, bác sĩ chăm sóc ban đầu, bệnh nhân, cũng như các cơ quan tài trợ điều trị - ví dụ như Quỹ Y tế Quốc gia.

Sự đối xử

Các loại thuốc dành riêng cho các bệnh hiếm gặp chủ yếu là các liệu pháp cải tiến được gọi là thuốc dành cho trẻ mồ côi. Ở Ba Lan, bệnh nhân được tiếp cận với 18 liệu pháp được hoàn trả. Hiện tại, 212 loại thuốc dành cho trẻ mồ côi đã được đăng ký và ủy quyền tại Cơ quan Thuốc Châu Âu.

- Quy trình công nghệ tiên tiến và hàng chục thử nghiệm lâm sàng đi kèm với việc sản xuất thuốc dành cho trẻ mồ côi có nghĩa là các liệu pháp điều trị có thể tốn kém. Tuy nhiên, chúng ta phải nhớ rằng không nên nhìn thuốc mồ côi với tiêu chí giống như chúng ta đánh giá thuốc dùng trong trường hợp bệnh thông thường. Mặc dù giá ban đầu của chúng có thể lớn, nhưng cần nhớ rằng chúng dành riêng cho một nhóm dân số nhỏ hơn nhiều. Thường thì một căn bệnh hiếm gặp chỉ ảnh hưởng đến một vài hoặc một chục bệnh nhân ở Ba Lan - Mirosław Zieliński nhấn mạnh.

Hiệu quả về chi phí vẫn là một rào cản ở Ba Lan ngăn cản việc tiếp cận liệu pháp đối với những người đang gặp khó khăn, chẳng hạn như bệnh Fabry hoặc hội chứng Duchenne. Do đó, các xã hội thường theo đuổi quyền của mình trước tòa, đấu tranh để có được sự đối xử duy nhất. Bất chấp các phán quyết của tòa án hành chính, họ vẫn không bị xử lý. Một tín hiệu tích cực cho bệnh nhân có thể là các hành động gần đây được thực hiện liên quan đến Đạo luật Bồi hoàn, vốn được tham khảo ý kiến ​​cộng đồng. Bản sửa đổi của nó cho phép các công ty dược phẩm đưa ra lời biện minh cho giá thuốc. Các công ty sẽ phải chứng minh những lợi ích có thể mang lại cho nền kinh tế Ba Lan từ việc cung cấp các biện pháp xử lý cụ thể. Như đã nhấn mạnh bởi Mirosław Zieliński, đây là một bước có thể đưa chúng ta đến gần hơn với cách tiếp cận thuận lợi và cá nhân đối với thuốc dành cho trẻ mồ côi, loại trừ tiêu chí giá cả, vốn là rào cản chính cho đến nay trong quá trình hoàn trả tiền thuốc. Tuy nhiên, cần nhớ rằng nhiều công ty sản xuất thuốc là những công ty có vốn và nguồn lực đặt tại các nước Châu Âu khác.

Kế hoạch quốc gia về các bệnh hiếm gặp

Trong lễ kỷ niệm Ngày Bệnh hiếm năm ngoái, Nhóm Bộ trưởng về Bệnh hiếm đã được bổ nhiệm, với nhiệm vụ chính là hoàn thành công việc trong Kế hoạch Quốc gia về Bệnh hiếm - một tài liệu mà Ba Lan nên xây dựng vào cuối năm 2013 theo khuyến nghị của Ủy ban Châu Âu. sẽ sớm được hoàn thiện và sẽ cung cấp hướng dẫn để điều chỉnh hệ thống chăm sóc sức khỏe và xã hội đối với các bệnh hiếm.

- Chúng tôi chân thành hy vọng rằng những vấn đề bức xúc của bệnh nhân sẽ được tìm ra giải pháp trong Kế hoạch Quốc gia về Các bệnh Hiếm muộn. Tuy nhiên, chúng tôi nhận thức được rằng đây chỉ là một lộ trình đòi hỏi một chiến lược thực hiện riêng - Mirosław Zieliński nói.

Hy vọng vào sự phát triển

Ngày càng có nhiều liệu pháp công nghệ tiên tiến cũng được đăng ký ở Châu Âu, cũng dành cho các bệnh hiếm gặp. - Trong kế hoạch Châu Âu 2020, Liên minh Châu Âu rất coi trọng việc phát triển các thử nghiệm lâm sàng. Xu hướng này cũng được Bộ Y tế công bố, là một phần của sửa đổi lớn đối với Đạo luật Bồi hoàn, muốn khuyến khích ngành dược phẩm Ba Lan nghiên cứu tìm kiếm các liệu pháp điều trị mồ côi mới. Mirosaw Zieliński cũng cho biết thêm về việc tiến hành các thử nghiệm lâm sàng phi thương mại ở Ba Lan.

Hiện tại, nhiều bệnh nhân đang tìm cách tiếp cận với các thử nghiệm lâm sàng và liệu pháp thử nghiệm bên ngoài Ba Lan.

Ngày bệnh hiếm gặp

Ngày Bệnh hiếm năm nay sẽ là cơ hội để các bệnh nhân và tổ chức tham gia gặp gỡ với đại diện Bộ Y tế, đơn vị đã bảo trợ cho sự kiện này. Họ sẽ cùng nhau thảo luận về những nhu cầu cấp thiết nhất và những kế hoạch trước mắt.

Ngày Bệnh hiếm gặp năm nay được bắt đầu bằng chiến dịch trên mạng xã hội # NiesemyNadzieja, nhằm thu hút sự chú ý đến các bệnh hiếm gặp và các vấn đề của bệnh nhân Ba Lan. Các cầu thủ của Legia Warszawa và Ruch Chorzów là những người đầu tiên tham gia, chơi một trận đấu gồm 22 hiệp của LOTTO Ekstraklasa, nhằm nâng cao nhận thức về các bệnh hiếm gặp và hỗ trợ bệnh nhân. Chiến dịch sẽ kéo dài đến hết tháng 2 và bất kỳ ai cũng có thể tham gia.

Thông tin thêm về hành động và các bệnh hiếm gặp có thể được tìm thấy trên các trang web:

• www.nadziejawgenach.pl
• www.dzienchorobrzadkich.pl
• www.rzadkiechoroby.pl