Thử nghiệm lâm sàng: các giai đoạn, quy tắc, lợi thế và bất lợi của việc tham gia

Thử nghiệm lâm sàng là nền tảng của y học hiện đại. Họ cần thiết để kiểm tra xem một chất nhất định trong thuốc có an toàn, hiệu quả và tốt hơn chất có sẵn hay không. Nhờ họ, có thể tìm hiểu về các chiến lược điều trị mới và phát triển hiện có, đồng thời khám phá kiến ​​thức về hiệu quả và tính an toàn của thuốc. Trước khi mỗi loại thuốc có sẵn để bán, nó phải trải qua một loạt các thử nghiệm như vậy.

Các thử nghiệm lâm sàng đã được tiến hành ở nước ta từ đầu những năm 1990 bởi các cơ quan nghiên cứu, cơ sở và các công ty dược phẩm. Khi bắt đầu thử nghiệm lâm sàng, các tiêu chuẩn chăm sóc y tế cao hơn và các phương pháp điều trị thay thế và hiện đại hơn bắt đầu được áp dụng. Các ủy ban đạo đức sinh học và Cơ quan đăng ký nghiên cứu lâm sàng trung ương (CEBK) được thành lập, sau đó được đổi tên thành Văn phòng đăng ký sản phẩm thuốc, thiết bị y tế và vật liệu diệt khuẩn.

Để bảo vệ sự an toàn và quyền của những người tham gia thử nghiệm lâm sàng và đảm bảo độ tin cậy của dữ liệu thu được, các quy tắc Thực hành lâm sàng tốt (GCP) đã được phát triển và thực hiện. Đây là các tiêu chuẩn khoa học và đạo đức quốc tế để lập kế hoạch, tiến hành, lập hồ sơ và báo cáo kết quả nghiên cứu thuốc trên người.

Để bắt đầu nghiên cứu trong đó người thử nghiệm sẽ là người, cần phải nộp đơn xin giấy phép cho Chủ tịch Văn phòng Đăng ký Sản phẩm Thuốc, Thiết bị Y tế và Sản phẩm Diệt khuẩn và ủy ban đạo đức sinh học liên quan. Chủ tịch Văn phòng có 60 ngày để ra quyết định. Nghiên cứu chỉ có thể bắt đầu sau khi được cả hai cơ quan có thẩm quyền phê duyệt. Các thử nghiệm lâm sàng thường được tiến hành tại các bệnh viện hoặc trung tâm nghiên cứu y tế.

- Tiến sĩ Wojciech Łuszczyna, người phát ngôn của Văn phòng đăng ký dược phẩm, thiết bị y tế và sản phẩm diệt khuẩn, cho biết: - Các hoạt động này phải được thực hiện bởi những người có đủ trình độ chuyên môn cao, kiến ​​thức khoa học và kinh nghiệm làm việc với bệnh nhân.

Số lượng lớn nhất các loại thuốc mới trong ung thư học

Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện ở Hoa Kỳ và Tây Âu.

- Ở Ba Lan, số lượng bài kiểm tra được đăng ký vẫn ổn định trong 10 năm qua - khoảng 400-500 bài kiểm tra được thực hiện hàng năm. Hơn 20 phần trăm nghiên cứu đăng ký liên quan đến ung thư học. Wojciech Łuszczyna cho biết các lĩnh vực y học khác thường liên quan đến nghiên cứu được đăng ký ở Ba Lan là: thần kinh, da liễu, tiêu hóa, tim mạch, tiểu đường, thấp khớp và xung huyết học. Chủ tịch Văn phòng đăng ký các sản phẩm thuốc, thiết bị y tế và vật liệu diệt khuẩn lưu giữ Sổ đăng ký thử nghiệm lâm sàng trung ương (CEBK), bao gồm thông tin về sản phẩm thuốc điều tra, địa điểm nghiên cứu và nhà nghiên cứu. - Tuy nhiên, sổ đăng ký này không có sẵn cho công chúng.

Tuy nhiên, có một sổ đăng ký thử nghiệm lâm sàng ở Châu Âu được công bố công khai, chứa dữ liệu về các thử nghiệm đang diễn ra ở Liên minh Châu Âu, bao gồm cả dữ liệu từ Ba Lan. Nó có thể được tìm thấy tại www.clinicaltrialsregister.eu. Dữ liệu trong sổ đăng ký đến từ cơ sở dữ liệu châu Âu về các thử nghiệm lâm sàng (EudraCT). Nghiên cứu xuất hiện trong sổ đăng ký sau khi nhập thông tin cơ sở dữ liệu về giấy phép do cơ quan có thẩm quyền cấp và thông tin về ý kiến ​​tích cực của ủy ban đạo đức sinh học liên quan - Wojciech Łuszczyna cho biết thêm.

Cũng đọc: Điều trị ung thư: liệu pháp nhắm mục tiêu với vũ khí để chống lại ung thư Khi nào một bệnh nhân không có bảo hiểm có thể nhận được các dịch vụ NHF miễn phí? Từ ý tưởng đến dược. Thuốc được tạo ra như thế nào?

Khám phá đột phá nhờ nghiên cứu lâm sàng

Nhờ các thử nghiệm lâm sàng, ngày nay chúng ta có nhiều loại thuốc và phương pháp điều trị mới, và cho đến những bệnh chưa được điều trị gần đây mới có thể được điều trị thành công. Năm 1999, chỉ có 3 trong số 10 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu sống sót đến 5 năm. Ngày nay, trong nhiều trường hợp, việc điều trị có hiệu quả và không chỉ ngăn chặn sự tiến triển của bệnh mà còn chữa khỏi hoàn toàn cho bệnh nhân.

Đổi lại, nhờ sự phát triển của các chất ức chế protease và các nghiên cứu tiếp theo nhằm cải tiến thuốc và liệu pháp điều trị, tỷ lệ tử vong ở bệnh nhân AIDS đã giảm xuống 70%. Nhờ có thuốc mới, các bệnh nhân sau khi được ghép thành công đã được cứu sống và lấy lại sức khỏe. Trước đây, những bệnh nhân yêu cầu cấy ghép nội tạng không có cơ hội như vậy vì hệ thống miễn dịch đã gây ra sự từ chối các cơ quan được cấy ghép từ những người hiến tặng không liên quan. Nghiên cứu đã chứng minh hiệu quả, dẫn đến việc loại bỏ gần như hoàn toàn nhiều bệnh tật, chẳng hạn như bệnh Heine-Medina (bại liệt). 50 năm trước, việc lây nhiễm căn bệnh này có liên quan đến với nguy cơ tử vong cao hoặc liệt cơ vĩnh viễn. Nhờ phát minh ra vắc-xin, vắc-xin đã được chứa thành công ở hầu hết các khu vực trên thế giới. Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã công bố vào năm 2002 rằng châu Âu không có bệnh bại liệt.

Bốn giai đoạn thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo các quy tắc được xác định nghiêm ngặt. Những người tham gia khỏe mạnh và ốm yếu đóng một vai trò quan trọng. Nếu không có họ, sẽ không thể xác định được liệu một loại thuốc nhất định có hiệu quả và an toàn hay không, vì vậy sẽ không có cơ hội giới thiệu các loại thuốc ngày càng hiệu quả hơn. Do đó, điều quan trọng là phải đảm bảo sự an toàn của các tình nguyện viên và tôn trọng quyền của họ. Thử nghiệm lâm sàng được chia thành 4 giai đoạn, mỗi giai đoạn phải thành công để bắt đầu giai đoạn tiếp theo.

Giai đoạn đầu tiên của công việc nghiên cứu một chất được sử dụng trong y học là giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng. Đầu tiên, hợp chất được thử nghiệm trên tế bào trong ống nghiệm (được nuôi cấy bên ngoài cơ thể sống trong điều kiện phòng thí nghiệm) và sau đó trên động vật thí nghiệm. Một nghiên cứu như vậy có thể mất đến vài năm. Vì lý do an toàn cho bệnh nhân, thuốc không thể được đưa ra thị trường chỉ dựa trên các thử nghiệm trong phòng thí nghiệm và nghiên cứu trên động vật. Do đó, việc nghiên cứu xem bệnh nhân tham gia xét nghiệm nào là cần thiết.

Giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng

Do đó, giai đoạn tiếp theo là các thử nghiệm lâm sàng liên quan đến những người khỏe mạnh (giai đoạn I), mục đích là để xác minh hoặc xác nhận các phân tích trước đó và kiến ​​thức thu được. Trong giai đoạn đầu tiên, sự an toàn của một chất nhất định được đánh giá, và hàng chục tình nguyện viên khỏe mạnh kiểm tra khả năng hấp thụ, chuyển hóa, bài tiết và độc tính của chất đó. Tương tác của các chất với thực phẩm và các loại thuốc thường dùng cũng được kiểm tra.

Kết quả của phần công việc này giúp xác định liều lượng ban đầu. Các thử nghiệm giai đoạn I được thực hiện tại các trung tâm nghiên cứu thuộc sở hữu của các công ty dược phẩm hoặc các tổ chức khoa học. Trong trường hợp nghiên cứu về các chất được sử dụng trong điều trị ung thư và các bệnh tâm thần, giai đoạn I được kết hợp với giai đoạn II để không để tình nguyện viên khỏe mạnh tiếp xúc với tác dụng của các hợp chất có độc tính cao.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II

Mục đích của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II là để xác định liệu một loại thuốc mới có hoạt động trên một nhóm bệnh nhân cụ thể và liệu nó có an toàn hay không. Mối quan hệ giữa liều lượng và tác dụng của chất cũng được đánh giá, kết quả là xác định liều lượng sử dụng trong các giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu.

Ở giai đoạn nghiên cứu này, tác dụng của loại thuốc mới và cái gọi là giả dược, hoặc một loại thuốc đã được biết đến để điều trị một căn bệnh nhất định. Vài trăm tình nguyện viên mắc một chứng bệnh nhất định tham gia vào giai đoạn nghiên cứu này.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III

Trong giai đoạn thứ ba của thử nghiệm lâm sàng, được thực hiện với vài nghìn bệnh nhân, cuối cùng người ta đã xác nhận liệu loại thuốc được thử nghiệm có hiệu quả trong điều trị một căn bệnh nhất định hay không. Mục đích của phần này của công việc nghiên cứu là xác định mối quan hệ giữa tính an toàn của dược chất và hiệu quả trong quá trình sử dụng ngắn hạn và dài hạn.

Phần này của nghiên cứu có thể mất từ ​​một đến vài năm.

Giai đoạn IV của thử nghiệm lâm sàng

IV - giai đoạn cuối của thử nghiệm lâm sàng liên quan đến các loại thuốc được đăng ký và bán trên thị trường. Mục đích của nó là xác định xem thuốc có an toàn trong mọi chỉ định do nhà sản xuất khuyến cáo và cho tất cả các nhóm bệnh nhân hay không.

Thử nghiệm lâm sàng - thông tin cho bệnh nhân

Tuy nhiên, việc tham gia thử nghiệm lâm sàng là tự nguyện, cần có sự chuẩn bị và phản ánh thích hợp. Bác sĩ đóng vai trò là nhà nghiên cứu quyết định xem một người có đáp ứng các tiêu chuẩn y tế hay không. Người ta ước tính rằng hàng năm có vài nghìn bệnh nhân Ba Lan đồng ý tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng về các loại thuốc mới. Theo ước tính của Hiệp hội Thực hành Nghiên cứu Lâm sàng Tốt ở Ba Lan, cho đến nay, khoảng 200.000 người có thể tham gia vào chúng. Mọi người. Đối với một số bệnh nhân, đó là cơ hội để thực hiện một hình thức trị liệu hiện đại, đồng thời cải thiện chất lượng cuộc sống. Ngoài việc tiếp cận với các liệu pháp sáng tạo, các tình nguyện viên được nghiên cứu kỹ lưỡng. Không có gì lạ khi tiết lộ các điều kiện mà nếu không sẽ không được phát hiện.

Cần biết rằng một người tham gia thử nghiệm ma túy có quyền được thông tin về tình trạng sức khỏe của mình ở mọi giai đoạn nghiên cứu.

Bất kỳ tình nguyện viên nào đồng ý tham gia vào nghiên cứu, vào bất kỳ lúc nào, vì nhiều lý do khác nhau, rút ​​lui mà không phải chịu bất kỳ hậu quả nào. Anh nên thông báo cho bác sĩ về quyết định của mình và đi khám để bác sĩ đánh giá sức khỏe sau khi tham gia các xét nghiệm.

Bác sĩ có nghĩa vụ thông báo cho những người tham gia về dữ liệu mới, ví dụ, có thể ảnh hưởng đến quyết định về việc tham gia thêm.

Bệnh nhân được tham gia nghiên cứu miễn phí. Nhà tài trợ nghiên cứu sẽ chịu chi phí thuốc, xét nghiệm chuyên khoa và chăm sóc y tế, và chi phí điều trị các tác dụng phụ.

Tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng có an toàn không? Luôn có rủi ro

Các thử nghiệm lâm sàng tuân theo quy trình rất chi tiết và kiểm soát chặt chẽ ở mọi giai đoạn. Điều này là cần thiết để giảm rủi ro có thể có liên quan đến việc thực hiện chúng cho những người tham gia vào chúng.

- Khi lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng, cần cân nhắc những rủi ro và bất tiện tiềm ẩn so với lợi ích mong đợi cho người tham gia thử nghiệm và xã hội. Wojciech Łuszczyna cho biết những lợi ích tiềm năng cho cá nhân và xã hội do hành vi của họ phải biện minh cho rủi ro mà những người tham gia nghiên cứu có thể gặp phải. Những người tham gia nghiên cứu chủ yếu tiếp xúc với sự xuất hiện của các tác dụng phụ của các loại thuốc được thử nghiệm hoặc hậu quả tiêu cực của các thủ tục liên quan đến thử nghiệm đã thực hiện. Người bị suy giảm sức khỏe vĩnh viễn trong quá trình thử thuốc được bồi thường.

 

Đề xuất bài viết:

Thuốc sinh học so với biosimilars: nó gần như tạo ra sự khác biệt lớn

Nguồn:

https://pacjentwbadaniem.pl

https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/#/

Hiệp hội Thực hành Nghiên cứu Lâm sàng Tốt ở Ba Lan https://www.gcppl.org.pl