Tổ chức SMA, tập hợp các gia đình bệnh nhân mắc bệnh SMA - teo cơ tủy sống, hôm nay đã đệ trình lên Thủ tướng Chính phủ, trong đó yêu cầu hỗ trợ trong việc giành quyền tiếp cận với thuốc nusinersen - liệu pháp hiệu quả đầu tiên trên thế giới chống lại căn bệnh di truyền hiếm gặp này. Bệnh nhân và gia đình của họ đã chờ đợi hơn 15 tháng để được hoàn trả tiền thuốc. Ba Lan vẫn là một trong những quốc gia châu Âu cuối cùng mà thuốc không được hoàn trả, và bệnh nhân phải sống trong căng thẳng và chờ đợi.
Các gia đình bệnh nhân thực hiện nhiều sáng kiến nhằm nâng cao nhận thức của xã hội về căn bệnh này, cũng như thu hút sự chú ý của những người ra quyết định đối với nhu cầu và hy vọng của họ. Các hoạt động có tổ chức đã nhận được sự ủng hộ rộng rãi của công chúng, và thường được bảo trợ bởi Đệ nhất phu nhân Cộng hòa Ba Lan - Agata Kornhauser-Duda. Tất cả những điều này để cuối cùng Ba Lan sẽ gia nhập 22 quốc gia châu Âu hoàn trả cho nusinersen.
“Một lần nữa, chúng tôi kêu gọi Thủ tướng phản hồi liên quan đến việc hoàn trả liệu pháp SMA cho tất cả bệnh nhân Ba Lan. Chúng tôi nhấn mạnh và nhắc bạn rằng Ba Lan là một trong những quốc gia cuối cùng không hoàn trả tiền thuốc. Vì vậy, chúng tôi đã chuẩn bị kiến nghị gửi Thủ tướng Chính phủ, đến nay đã có gần 61.000 người ký ”. - đã viết trong đơn thỉnh cầu đại diện của Tổ chức SMA và sáng kiến "Có đối với Liệu pháp SMA ở Ba Lan".
SMA là một căn bệnh rất hiếm gặp, cứ 6-7 nghìn người thì có một người mắc bệnh. những lần sinh nở. Khoảng 800 người mắc chứng bệnh này ở Ba Lan. Bệnh nhân phải vật lộn với các khuyết tật về vận động và hô hấp, và khó nói. Cho đến gần đây, không có phương pháp điều trị hiệu quả nào - hình thức điều trị duy nhất là phục hồi chức năng. Vào năm 2016, loại thuốc đầu tiên, nusinersen, đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt và vào tháng 5 năm 2017 bởi EMA Châu Âu. Kể từ tháng 2 năm 2017, Chương trình Tiếp cận Thuốc Mở rộng đã hoạt động ở Ba Lan. Hiện tại, 30 trẻ em mắc bệnh SMA loại I đang theo học, số còn lại, hơn 600 người, vẫn chưa được điều trị. Tình trạng của họ xấu đi. Các chuyên gia y tế nhấn mạnh rằng nusinersen nên được sử dụng trong điều trị cho tất cả bệnh nhân mắc bệnh SMA, bất kể loại và giai đoạn của bệnh.
Thời gian có tầm quan trọng đặc biệt đối với bệnh nhân SMA. Mỗi ngày họ chiến đấu một cuộc chiến khó khăn cho hiệu quả và cuộc sống.
Một số người trong số họ đã thua cuộc chiến này.
-trzy-gatunki-rne-choroby.jpg)
