Trong lễ kỷ niệm Ngày Bệnh hiếm Thế giới của Ba Lan, diễn ra vào ngày 29 tháng 2 năm nay. tại Warszawa, các bệnh nhân, lãnh đạo các tổ chức bệnh nhân, các chuyên gia và đại diện Bộ Y tế đã tổng kết năm 2019, trong đó đưa ra nhiều quyết định bồi hoàn tích cực. Tuy nhiên, Kế hoạch Phòng chống Bệnh Hiếm muộn Quốc gia cho bệnh nhân cuối cùng vẫn chưa được thông qua. Theo tuyên bố của Bộ Y tế, văn kiện cuối cùng sẽ được chính phủ thông qua vào ngày 30 tháng 6 năm nay.
Bệnh nhân đánh giá cao số lượng các quyết định bồi hoàn tích cực của Bộ Y tế trong năm 2019
Năm nay, các công việc chuyên sâu đã được thực hiện trong Kế hoạch Quốc gia về Các bệnh Hiếm muộn. Mặc dù đã được Bộ Y tế phê duyệt nhưng bản cuối cùng vẫn chưa được Thủ tướng Chính phủ đồng ý. Đối với điều này, một số làm rõ và chi tiết vẫn cần thiết.
- Năm vừa qua đã cho chúng ta thấy rõ Bộ Y tế đã đi đúng hướng khi thực hiện hoàn trả tiền thuốc trong các bệnh hiếm gặp. Khoản bồi hoàn đã được cấp cho bệnh Fabry, bệnh to cực, bệnh Crohn hoặc bệnh Gaucher; Stanisław Maćkowiak, Chủ tịch Liên đoàn Bệnh nhân Ba Lan nhấn mạnh tiếp tục điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh Mucopolysaccharidosis loại VI, và những bệnh nhân bị EB (phân tách biểu bì phế nang) đã được hoàn tiền để tiếp cận với các loại băng chuyên dụng cần thiết cho họ.
- Quyết định tích cực vào năm ngoái đối với việc hoàn trả liệu pháp thay thế enzym trong bệnh Fabry cho chúng ta thấy rằng Bộ Y tế không thờ ơ với nỗi khổ của những bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp. Cô mở cánh cổng đã đóng kín nhiều năm dành cho những bệnh nhân mắc bệnh Fabry. Hôm nay, những bệnh nhân mắc căn bệnh này cuối cùng có thể sống mà không sợ hãi cho ngày mai, không đau khổ và không đau đớn - Anna Moskal, Chủ tịch Hiệp hội các gia đình mắc bệnh Fabry.
- Việc hoàn trả liệu pháp eliglustat đường uống cho bệnh nhân mắc bệnh Gaucher loại I, có hiệu lực từ ngày 1 tháng 3, là một đổi mới quan trọng trong việc điều trị bệnh này và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của những người mắc một trong những bệnh đột biến. Khả năng dùng thuốc tại nhà, tại nơi làm việc hoặc khi đang di chuyển, không cần truyền tĩnh mạch thường xuyên và không cần đến bệnh viện tốn kém và mất thời gian, là cơ hội cho nhiều bệnh nhân có cuộc sống bình thường và năng động trong công việc. Hơn nữa, giải pháp điều trị mới cũng là một bước đột phá cho những người, vì nhiều lý do, không thể hưởng lợi từ các hình thức điều trị khác, Błażej Jelonek, Hiệp hội các gia đình mắc bệnh Gaucher cho biết.
Bộ Y tế tuyên bố ngày cuối cùng thông qua Kế hoạch quốc gia về các bệnh hiếm
Kế hoạch Quốc gia về Bệnh hiếm gặp vẫn chưa được thông qua. Bộ tuyên bố là hạn cuối: 30/6 năm nay. và thành lập một nhóm chuyên dụng vào ngày 2 tháng 3. Cộng đồng bệnh nhân tin tưởng vào một ngày sớm hơn để văn bản được chờ đợi từ lâu có hiệu lực.
Vào năm 2019, công việc liên quan đến Kế hoạch Quốc gia về Các bệnh Hiếm muộn dường như sẽ được hoàn thành. Tài liệu, được cộng đồng bệnh nhân cùng phát triển trong những năm qua, cuối cùng đã không được chính phủ thông qua, như dự kiến vào năm ngoái. Theo tuyên bố của Bộ Y tế, bao gồm các bộ trưởng Jacek Gadomski và Maciej Miłkowski, việc áp dụng nó sẽ diễn ra vào ngày 30 tháng 6 năm nay.
- Chúng tôi mong muốn thông qua Kế hoạch Quốc gia về Các bệnh Hiếm muộn. Chúng tôi chân thành hy vọng rằng điều đó sẽ xảy ra trước Lễ Phục sinh. Tài liệu chuẩn bị đáp ứng mong đợi của chúng tôi và quan trọng là nó phù hợp với các bác sĩ như một chiến lược. Việc thực hiện nhanh chóng Kế hoạch quốc gia về các bệnh hiếm sẽ cho phép trong tương lai gần cấp tài liệu tham khảo cho các trung tâm điều trị các bệnh hiếm. Nó được kết nối với việc xác định các tiêu chí mà các trung tâm phải đáp ứng để có được trạng thái của một trung tâm tham chiếu và thiết lập mức tỷ lệ vốn hóa cho chúng. Mirosław Zieliński, chủ tịch Diễn đàn Quốc gia về Điều trị các bệnh Hiếm muộn cũng cần phải đẩy nhanh công việc lập sổ đăng ký bệnh hiếm gặp.
- Về khoản bồi hoàn, chúng tôi mong đợi những quyết định tích cực hơn nữa nhằm tăng khả năng tiếp cận với các liệu pháp hiện đại dành riêng cho các bệnh hiếm gặp như PAH (Tăng huyết áp động mạch phổi), TTR Amyloidosis, Bệnh Duchenne, Bệnh Niemann Pick, Bệnh xơ nang và Bệnh Fabry (thuốc thứ ba, đường uống) và cung cấp khả năng tiếp cận ống thông thủy cho bệnh nhân bị nứt đốt sống bẩm sinh. Với tư cách là một cộng đồng bệnh nhân, chúng tôi mong đợi một bản sửa đổi đối với Đạo luật Bồi hoàn, sẽ đưa ra các quy tắc mới để đánh giá các loại thuốc dành riêng cho các bệnh hiếm gặp dựa trên MCDA (phân tích quyết định đa tiêu chí), cũng trong phạm vi cho phép xin hoàn lại các liệu pháp di truyền mới như CAR-T. Để tất cả những thay đổi này và kỳ vọng đã thành hiện thực, cần đưa các bệnh hiếm vào danh sách ưu tiên của Bộ trưởng Bộ Y tế - Mirosław Zieliński tổng hợp.
Thành lập nhóm về các bệnh hiếm gặp
Đại diện Bộ Y tế, Bộ trưởng Maciej Miłkowski có mặt tại hội nghị đã tuyên bố thực hiện Kế hoạch phòng chống bệnh hiếm muộn nhất vào ngày 30/6/2020. Văn bản đã được trình lên Ủy ban Thường vụ Hội đồng Bộ trưởng vào tháng 11 năm ngoái. Bây giờ nó là cần thiết để lập một kế hoạch hoạt động. Theo tuyên bố của Bộ, ngày 2/3/2020, Đội Bệnh hiếm gặp được thành lập. Mục tiêu của nhóm là phát triển các giải pháp quan trọng trong các lĩnh vực dành cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp, nhằm:
- cải thiện việc chẩn đoán và điều trị các bệnh hiếm gặp ở Cộng hòa Ba Lan, phù hợp với các tiêu chuẩn được thông qua tại Liên minh Châu Âu;
- đảm bảo khả năng tiếp cận với các dịch vụ chăm sóc sức khỏe sáng tạo, chất lượng cao;
- phát triển và phổ biến kiến thức về các bệnh hiếm.
Chủ tịch của nhóm là prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, đại diện của Viện "Trung tâm Y tế Tưởng niệm Trẻ em", Điều phối viên Quốc gia của dự án ORPHANET.
Việc bổ nhiệm Nhóm nghiên cứu với lời hứa đưa các bệnh hiếm vào danh sách ưu tiên y tế của Cộng hòa Ba Lan và đối thoại nhất quán của Bộ Y tế với bệnh nhân về vấn đề mở rộng danh sách hoàn trả với các liệu pháp và thiết bị y tế hiệu quả về chi phí, cho phép chúng tôi hy vọng rằng năm 2020 sẽ là một năm đối với bệnh nhân Ba Lan. một bước đột phá và sẽ vĩnh viễn đưa các vấn đề về bệnh hiếm gặp vào trật tự pháp lý của Ba Lan.
-porada-eksperta.jpg)
